Una de las empresas emergentes de biotecnología más prometedoras de Gran Bretaña, Quell Therapeutics, ha firmado un acuerdo de colaboración y licencia de investigación con AstraZeneca para desarrollar tratamientos para dos enfermedades autoinmunes.
El gigante farmacéutico pagará a Quell $ 85 millones por adelantado y hasta $ 2 mil millones más si logra varios hitos de desarrollo y comercialización en los próximos años.
La tecnología desarrollada por Quell hace posible manipular la respuesta inmune de un paciente modificando genéticamente las “células T reguladoras” o Tregs. Esto reduce una respuesta inmunitaria hiperactiva en áreas específicas involucradas en la enfermedad.
La tecnología Treg de la compañía es una extensión de las terapias Car-T que han demostrado un éxito notable en el tratamiento del cáncer.
Las dos enfermedades a las que se dirige el acuerdo de AstraZeneca son la diabetes tipo 1 y la enfermedad inflamatoria intestinal. Además, Quell planea iniciar este año un ensayo clínico de una terapia celular diseñada para prevenir el rechazo del trasplante de hígado.
Antes del acuerdo con AstraZeneca, Quell, con sede en Londres, había recaudado alrededor de $ 220 millones de un grupo inversor liderado por Syncona, una empresa especializada en nuevas empresas de terapia celular y génica, que ahora posee el 33,7% de Quell. La valoración de la participación de Syncona implica un valor total para Quell de alrededor de 300 millones de dólares.
La puesta en marcha fue fundada en 2019 por seis inmunólogos del King’s College London, University College London y Hannover Medical School.
“La colaboración con AstraZeneca, nuestro primer socio importante, acelerará la aplicación de nuestra plataforma Treg en enfermedades autoinmunes, donde creemos que existe una amplia oportunidad para restablecer la tolerancia inmunológica y generar respuestas duraderas para los pacientes”, dijo Iain McGill, director ejecutivo.
Mene Pangalos, director de I+D biofarmacéutico de AstraZeneca, dijo: “Nos estamos moviendo significativamente hacia las terapias celulares fuera de la oncología, donde han sido notablemente eficaces en el tratamiento de ciertos tipos de cáncer.
El proceso de Quell consiste en eliminar los Treg de un paciente, glóbulos blancos que han evolucionado para evitar respuestas inmunitarias excesivas, y realizar cambios genéticos para que solo actúen en tejidos específicos sin suprimir todo el sistema inmunitario. Luego se reinyectan en el torrente sanguíneo.
En el caso de la diabetes tipo 1, que generalmente comienza temprano en la vida, las Tregs se diseñarán para detener el ataque inmunitario a las células beta productoras de insulina en el páncreas, que causa la enfermedad.
“Tendremos que hacer esto antes de que los pacientes hayan perdido todas sus células productoras de insulina”, dijo McGill. “Si podemos prevenir nuevos ataques y mantener suficientes células beta activas, deberían permanecer sin diabetes. Creemos que podemos hacerlo, y el efecto sería transformador.
Este proceso “autólogo”, en el que las propias células del paciente se modifican en el laboratorio, también se utiliza en las terapias contra el cáncer Car-T. Aunque es un procedimiento complejo y costoso, McGill cree que se puede simplificar y reducir los costos cuando se aplica a enfermedades autoinmunes.
Quell eventualmente podría cambiar a un proceso “alogénico” significativamente más barato que permitiría el uso de células comerciales de otros donantes, pero esa no es una perspectiva inmediata, dijo Martin Murphy, presidente de Syncona y Quell.
“El estado de ánimo en los mercados se ha alejado recientemente de los alogénicos porque las terapias autólogas están demostrando ser muy efectivas”, dijo. “Si a alguien se le ocurriera una terapia alogénica que fuera tan buena como la autóloga, la reemplazaría. Pero nadie ha sido capaz de hacer eso”.
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